Πειραματική γονιδιακή θεραπεία για άτομα με εστιακή ανθεκτική επιληψία

Η βιοτεχνολογική εταιρεία EpilepsyGTx, η οποία αναπτύσσει καινοτόμες γονιδιακές θεραπείες για την αντιμετώπιση της ανθεκτικής επιληψίας, ανακοίνωσε νέα συνεργασία με την ClearPoint Neuro, εταιρεία που εξειδικεύεται στην ακριβή πλοήγηση και χορήγηση θεραπειών στον εγκέφαλο. Στόχος της συνεργασίας είναι η ασφαλής και στοχευμένη χορήγηση της πειραματικής γονιδιακής θεραπείας EPY201, η οποία προορίζεται για ασθενείς με εστιακή ανθεκτική επιληψία.

Στο πλαίσιο της συμφωνίας, η EpilepsyGTx θα αξιοποιήσει το σύστημα πλοήγησης ClearPoint Neuro Navigation και τον ειδικό καθετήρα SmartFlow Cannula κατά τη διάρκεια της πρώτης κλινικής δοκιμής της θεραπείας σε ανθρώπους, μια μελέτη Φάσης 1/2a. Η τεχνολογία της ClearPoint χρησιμοποιεί καθοδήγηση με μαγνητική τομογραφία σε πραγματικό χρόνο, επιτρέποντας εξαιρετικά ακριβή τοποθέτηση της θεραπείας με ακρίβεια μικρότερη του ενός χιλιοστού. Παράλληλα, οι γιατροί μπορούν να παρακολουθούν τη διαδικασία κατά τη διάρκειά της, διασφαλίζοντας ότι η θεραπεία χορηγείται ακριβώς στο σημείο του εγκεφάλου από όπου ξεκινούν οι επιληπτικές κρίσεις.

Η εστιακή επιληψία είναι μια μορφή της νόσου κατά την οποία οι κρίσεις προέρχονται από μια συγκεκριμένη περιοχή του εγκεφάλου. Όταν οι κρίσεις επιμένουν παρά τη χορήγηση τουλάχιστον δύο κατάλληλων αντιεπιληπτικών φαρμάκων, η πάθηση χαρακτηρίζεται ως ανθεκτική ή φαρμακοανθεκτική επιληψία. Υπολογίζεται ότι περίπου 10 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως ζουν με αυτή τη μορφή επιληψίας, ενώ περίπου δύο εκατομμύρια βρίσκονται στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Ηνωμένο Βασίλειο και την Ευρωπαϊκή Ένωση.

Η θεραπεία EPY201 έχει σχεδιαστεί ώστε να χορηγείται απευθείας στην περιοχή του εγκεφάλου όπου προκαλούνται οι κρίσεις. Σκοπός της είναι να μειώσει την υπερβολική δραστηριότητα των νευρικών κυττάρων τοπικά, χωρίς να επηρεάζει τους υπόλοιπους υγιείς εγκεφαλικούς ιστούς. Εάν αποδειχθεί αποτελεσματική, θα μπορούσε να αποτελέσει μια εφάπαξ, ελάχιστα επεμβατική θεραπευτική επιλογή, αποφεύγοντας πιο επιθετικές μεθόδους, όπως η χειρουργική αφαίρεση ή η καταστροφή εγκεφαλικού ιστού.

Ο διευθύνων σύμβουλος της EpilepsyGTx, Nicolas Koebel, δήλωσε ότι η ακριβής στόχευση της περιοχής όπου ξεκινούν οι κρίσεις είναι καθοριστικής σημασίας για την επιτυχία της θεραπείας. Όπως ανέφερε, το σύστημα της ClearPoint προσφέρει την απαιτούμενη ακρίβεια και συνεχή απεικονιστική καθοδήγηση, στοιχεία απαραίτητα για την ασφαλή εφαρμογή της θεραπείας στις πρώτες δοκιμές σε ανθρώπους.

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

Από την πλευρά της ClearPoint Neuro, ο Jeremy Stigall επισήμανε ότι η συνεργασία αυτή αποτελεί σημαντικό βήμα για την ανάπτυξη μιας καινοτόμου γονιδιακής θεραπείας που θα μπορούσε να καλύψει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη στην αντιμετώπιση της ανθεκτικής επιληψίας. Εάν οι κλινικές δοκιμές επιβεβαιώσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της EPY201, η θεραπεία ενδέχεται να προσφέρει μια νέα ελπίδα σε χιλιάδες ασθενείς που σήμερα δεν ανταποκρίνονται στις διαθέσιμες φαρμακευτικές αγωγές και έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.