Νέο πανάκριβο φάρμακο για την αιμορροφιλία

Το «πράσινο φως» έλαβε από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο. Το φάρμακο «Hemgenix» εγκρίθηκε και από τις αρμόδιες ευρωπαικές αρχές, όπως δημοσίευσε η γερμανική εφημερίδα «Bild».

Ο Ευρωπαικός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έδωσε τις… ευλογίες του στο φάρμακο αυτό που αποτελεί μία νέα θεραπεία για σπάνια ασθένεια πήξης του αίματος.  Κάθε δόση θα κοστίζει 3,5 εκατ. δολάρια, καθιστώντας το το πιο ακριβό φάρμακο σε ολόκληρο τον κόσμο, όπως αναφέρει η ιατρική επιθεώρηση «Nature».

Το φάρμακο «Hemgenix» είναι μια γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, μια σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλεί μειωμένη πήξη του αίματος. Τα πιο σοβαρά συμπτώματα, περιλαμβάνουν επαναλαμβανόμενα αιμορραγικά επεισόδια που είναι δύσκολο να σταματήσουν. Μέχρι σήμερα, η παραδοσιακή θεραπεία απαιτούσε τακτικές ενδοφλέβιες ενέσεις για τη διατήρηση επαρκών επιπέδων της πρωτεΐνης που λείπει στους ασθενείς.

Όλοι οι αιμορροφιλικοί ζουν με το συνεχή φόβο αιμορραγιών που θα μπορούσαν να τους στοιχίσουν τη ζωή. Τώρα, όμως χάρη στο φάρμακο «Hemgenix», με μια μόνο δόση, οι αιμορροφιλικοί με τύπο Β, φαίνεται ότι θα μπορούν να θεραπευτούν.

Το σκεύασμα ανέπτυξε η αμερικανική φαρμακευτική εταιρεία «CSL Behring», και όπως σχολιάζει το γερμανικό δημοσίευμα, θα μπορούσε να αποτελέσει μία «ανάσα» για τους ασθενείς. Σύμφωνα με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), περίπου 1 στα 20.000 έως 50.000 νεογέννητα αγόρια γεννιέται με τη νόσο.

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

Στις ΗΠΑ, υπάρχει ήδη έντονη συζήτηση για το κόστος του φαρμάκου, αλλά φαίνεται ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έλαβε υπόψη ότι η θεραπεία θα μπορούσε να εξοικονομήσει εκατομμύρια για το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης της χώρας. Υπολογίζεται ότι, το συνολικό κόστος για κάθε ενήλικα ασθενή με μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Β, ξεπερνά τα 20 εκατομμύρια δολάρια.