Ευρωπαίοι ερευνητές πρωτοστατούν στη θεραπεία για την μυατροφική πλευρική σκλήρυνση

Αναγνωρισμένη για πρώτη φορά το 1869, η μυατροφική (ή αμυοτροφική) πλευρική σκλήρυνση (ALS), χαρακτηρίζεται από τον προοδευτικό εκφυλισμό των νευρικών κυττάρων στο νωτιαίο μυελό και τον εγκέφαλο. Συχνά ξεκινά με σπασμούς, συσπάσεις ή αδυναμία στο 1 χέρι ή πόδι, πριν επηρεάσει γρήγορα όλους τους μύες. Συνηθέστερα, η ασθένεια προσβάλλει άτομα ηλικίας μεταξύ 40 και 70 ετών και περίπου 2 άτομα ανά 100.000 παγκοσμίως διαγιγνώσκονται με τη νόσο ετησίως, αναφέρει το Horizon: The EU Research & Innovation Magazine. Τώρα, η Merja Voutilainen, αναπληρώτρια καθηγήτρια Αναγεννητικής Φαρμακολογίας στο Πανεπιστήμιο του Ελσίνκι στη Φινλανδία, ηγήθηκε ενός χρηματοδοτούμενου από την ΕΕ έργου που περιελάμβανε πρωτοποριακές εργασίες για τη θεραπεία της νόσου.

Η θεραπεία αφορά σε πρωτεΐνες που μπορούν να αυξήσουν την επιβίωση, την ανάπτυξη και την επισκευή των νευρώνων και την προστασία από τις τοξίνες. Αυτές οι πρωτεΐνες είναι οι λεγόμενοι νευροτροφικοί παράγοντες.

Το έργο της Voutilainen ονομάζεται FutureTrophicFactors και ολοκληρώθηκε τον Ιανουάριο του 2024 μετά από 5 χρόνια, ενώ επικεντρώθηκε σε έναν τρόπο χορήγησης πρωτεϊνών με ιδιότητες νευροτροφικού παράγοντα στον εγκέφαλο.

Παραδοσιακά, αυτές οι πρωτεΐνες είναι πολύ μεγάλες για να διασχίσουν τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό - ένα προστατευτικό φίλτρο στον εγκέφαλο που επιτρέπει μόνο ορισμένες ουσίες να περάσουν από μέσα. Το φράγμα είναι βασικά η φυσική άμυνα του εγκεφάλου ενάντια σε ξένους εισβολείς.

Έτσι, για να είναι αποτελεσματικές τέτοιες πρωτεΐνες, απαιτούν το δύσκολο έργο της έγχυσης απευθείας στον εγκέφαλο.

«Οι ενέσεις στον εγκέφαλο δεν είναι εύκολο να γίνουν και πολλοί γιατροί δεν μπορούν να τις κάνουν», είπε η Voutilainen.

Στο FutureTrophicFactors, η Voutilainen και οι συνεργάτες της, ανακάλυψαν μικρότερες εκδοχές πρωτεϊνών με ιδιότητες νευροτροφικού παράγοντα.

Η ομάδα της έδειξε ότι αυτές οι εκδοχές, που ονομάζονται «θραύσματα», είναι αρκετά μικρές ώστε να διεισδύουν στον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, διατηρώντας παράλληλα την αποτελεσματικότητά τους.

«Αυτά τα θραύσματα μπορούν να διασχίσουν τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, γεγονός… που σημαίνει ότι μπορούν να εγχυθούν κάτω από το δέρμα, όπως η ινσουλίνη, και μετά να πάνε κατευθείαν στον εγκέφαλο και στο νωτιαίο μυελό», είπε η Voutilainen. «Μπορούν να χρησιμοποιηθούν για τη θεραπεία νευροεκφυλιστικών ασθενειών όπως η ALS και το Πάρκινσον».

Προκλινικές δοκιμές σε ποντίκια έδειξαν ότι αυτή η θεραπεία λειτουργεί, προστατεύοντας και αποκαθιστώντας τους κινητικούς νευρώνες.

Στον απόηχο του FutureTrophicFactors, η ερευνητική ομάδα προετοιμάζει περαιτέρω προκλινικές δοκιμές σε ποντίκια και αρουραίους για τη συλλογή περισσότερων δεδομένων. Οι κλινικές δοκιμές σε ασθενείς με ALS, θα μπορούσαν να ξεκινήσουν τα επόμενα 5 χρόνια και η θεραπεία μπορεί να είναι διαθέσιμη σε 5 έως 10 χρόνια, σύμφωνα με την ίδια.

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

«Ελπίζω πραγματικά μέσω αυτής της δουλειάς να μπορέσουμε και να επιβραδύνουμε την ασθένεια και, τουλάχιστον εν μέρει, να τη θεραπεύσουμε», είπε. «Είμαι αισιόδοξη».