Έρευνα για σπάνια λυσοσωμικά νοσήματα
30 Ιουλίου 2025, 09:00
Σύμφωνα με το Euractiv, τα λυσοσωμικά νοσήματα είναι κληρονομικές μεταβολικές διαταραχές που προκαλούνται από έλλειψη ενζύμων ή ελαττωματικότητα αυτών. Επιβλαβείς ουσίες συσσωρεύονται στο εσωτερικό των κυττάρων, καταστρέφοντας προοδευτικά όργανα όπως ο εγκέφαλος, οι νεφροί, η καρδιά και τα οστά.
«Κατανοούμε ότι μερικές φορές δεν αρκεί μόνο η ύπαρξη μιας θεραπευτικής επιλογής. Γι' αυτό θέλουμε να συνεργαστούμε, για να προσφέρουμε επίσης στους ασθενείς νέες λύσεις και μια πρόοδο στο ταξίδι τους με την ασθένεια», δήλωσε η AlessandraVignoli.
Αυτή η φιλοδοξία υπέρβασης της συμβατικής θεραπείας υπογραμμίζει γιατί η χρηματοδότηση της έρευνας παραμένει τόσο σημαντική, ιδιαίτερα στα αρχικά στάδιά της.
«Αυτό το πρόγραμμα για τις σπάνιες ασθένειες είναι πραγματικά σημαντικό, επειδή τα παιδιά ή οι ενήλικες με σπάνιες ασθένειες είναι κάπως παραμελημένοι και υπάρχει μεγάλο περιθώριο βελτίωσης», δήλωσε ο καθηγητής Dieter Hafner, μέλος της Συντονιστικής Επιτροπής στην εκδήλωση. Το έλλειμμα στην χρηματοδότηση είναι ακριβώς αυτό που στοχεύει να αντιμετωπίσει η Chiesi.
Η δεύτερη έκδοση του προγράμματος επιχορηγήσεων έρευνας Find For Rare της Chiesi προσέλκυσε 82 συμμετέχοντες από 23 χώρες, αντανακλώντας το αυξανόμενο ενδιαφέρον για καινοτομία σε ό,τι αφορά τα λυσοσωμικά νοσήματα.
Κάθε επιτυχημένο έργο λαμβάνει χρηματοδότηση έως και 50.000 ευρώ, με κριτήρια επιλογής που βασίζονται στην επιστημονική αξία, τη σκοπιμότητα, την καινοτομία και τον αντίκτυπο στους ασθενείς.
Οι φετινές ερευνητικές επιχορηγήσεις Find For Rare απονεμήθηκαν σε 3 επιστήμονες των οποίων τα έργα στοχεύουν στην αντιμετώπιση κρίσιμων ελλείψεων στην κατανόηση και τη διαχείριση των λυσοσωμικών νοσημάτων.
«Η ποιότητα της εργασίας που παρουσιάστηκε θέτει πραγματικά υψηλά τον πήχη για την έρευνα για τις σπάνιες ασθένειεςσυνολικά», δήλωσε ο καθηγητής Joao Goncalves, μέλος της Συντονιστικής Επιτροπής.
Με την Chiesi να γιορτάζει την 90ή επέτειό της, οι επιχορηγήσεις αποτελούν μέρος μιας μακροπρόθεσμης δέσμευσης για τη μετατροπή της θεωρητικής αναζήτησης σε απτά αποτελέσματα για τους ασθενείς με νόσο Fabry, άλφα-μαννοσίδωση και κυστίνωση που δεν καλύπτονται από τις σχετικές υγειονομικές υπηρεσίες.
