Αμυλοείδωση: Η σπάνια νόσος στην θεραπεία της οποίας πρωτοστατεί Έλληνας ερευνητής

05 Ιουλίου 2021, 09:00

Στο μεγαλύτερο ιατρικό περιοδικό, το New England Journal of Medicine, δημοσιεύθηκαν τα αποτελέσματα της μελέτης ANDROMEDA που οδήγησαν τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) στην έγκριση της πρώτη θεραπείας για την AL αμυλοείδωση. Ο καθηγητής της Θεραπευτικής Κλινικής της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ, Ευστάθιος Καστρίτης, είναι ο πρώτος συγγραφέας της μελέτης, που ουσιαστικά αλλάζει την θεραπεία του νοσήματος.

Στην μελέτη αυτή η ελληνική συμμετοχή ήταν ιδιαίτερα σημαντική καθώς πολλοί ασθενείς από την Ελλάδα εντάχθηκαν στην μελέτη, ιδιαίτερα στην Μονάδα Πλασματοκυτταρικών Δυσκρασιών της Θεραπευτικής Κλινικής του ΕΚΠΑ στο Νοσοκομείο "Αλεξάνδρα", που ήταν και το κέντρο το οποίο ενέταξε τους περισσότερους ασθενείς μεταξύ περίπου 200 κέντρων παγκοσμίως (από ΗΠΑ, ΕΕ, Ασία, Αυστραλία).

Η αμυλοείδωση είναι μια σχετικά σπάνια νόσος, που οφείλεται στην εναπόθεση σε διάφορα όργανα αδιάλυτων ινιδίων, που ονομάζονται αμυλοειδή. Ο πιο συχνός τύπος αμυλοείδωσης είναι η πρωτοπαθής συστηματική αμυλοείδωση από ελαφρές αλυσίδες των ανοσοσφαιρινών (AL Αμυλοείδωση). Στην περίπτωση αυτή, το αμυλοειδές σχηματίζεται από ελαφρές αλυσίδες, που είναι τμήματα των ανοσοσφαιρινών (αντισωμάτων) που παράγονται από πλασματοκύτταρα που βρίσκονται στον μυελό των οστών. Τα ινίδια εναποτίθενται σε όργανα, όπως η καρδιά, οι νεφροί, το ήπαρ, τα νεύρα, το έντερο, και αλλού και προκαλούν σοβαρή βλάβη. Η εναπόθεση στην καρδιά αποτελεί την πιο επικίνδυνη και θανατηφόρα επιπλοκή της νόσου.

Η θεραπεία βασίζεται στην καταστροφή των πλασματοκυττάρων του μυελού που παράγουν τις τοξικές ανοσοσφαιρίνες, ώστε να διακοπεί η παραγωγή του αμυλοειδούς. Όμως μέχρι σήμερα δεν υπήρχε εγκεκριμένη θεραπεία.

Η μελέτη ANDROMEDA είναι η μεγαλύτερη μέχρι σήμερα μελέτη στο νόσημα και έδειξε ότι ο συνδυασμός του νέου μονοκλωνικού αντισώματος daratumumab σε συνδυασμό με το συνδυασμό VCD (περιλαμβάνει τα φάρμακα bortezomib, cyclophosphamide και dexamethasone) βελτίωσε δραματικά το ποσοστό των ασθενών που πέτυχαν πλήρη αιματολογική ύφεση (53% έναντι 18%) και διπλασίασε το ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν βελτίωση της καρδιακής και νεφρικής λειτουργίας στους 6 μήνες, έναντι της θεραπείας μόνο με το συνδυασμό VCD.