Η Bristol Myers Squibb έλαβε έγκριση από την ΕE για τη χρήση του luspatercept

• Τρίτη εγκεκριμένη ένδειξη στην Ευρώπη για το luspatercept, την πρώτη στην κατηγορία της θεραπεία για ασθένειες που συνδέονται με την αναιμία

Η Bristol Myers Squibb ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε πλήρη Άδεια Κυκλοφορίας για το luspatercept, το οποίο αποτελεί πρώτη στην κατηγορία της (first-in-class) θεραπευτική επιλογή, για τη θεραπευτική αντιμετώπιση της αναιμίας που σχετίζεται με μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία σε ενήλικες ασθενείς. Επί του παρόντος, το luspatercept είναι εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση, τις Ηνωμένες Πολιτείες και τον Καναδά για την αντιμετώπιση της εξαρτώμενης από μεταγγίσεις αναιμίας που σχετίζεται με β-θαλασσαιμία και χαμηλού κινδύνου μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ). Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας αφορά την έγκριση χρήσης του luspatercept σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στη Νορβηγία, την Ισλανδία και το Λιχτενστάιν.*

«Η β-θαλασσαιμία είναι μια κληρονομική αιματολογική διαταραχή που λόγω της αναιμίας, θέτει τους ασθενείς σε σημαντικό κίνδυνο εκδήλωσης μακροπρόθεσμων επιπλοκών. Ο κίνδυνος αυτός αναδεικνύει την ουσιαστική ανάγκη για την ύπαρξη θεραπευτικών επιλογών, ανεξαρτήτως της εξάρτησης του ασθενούς από μεταγγίσεις αίματος. Η ανακοίνωση αποτελεί μια ευχάριστη είδηση για τους ασθενείς με αναιμία που σχετίζεται με μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία σε ολόκληρη την Ευρώπη, οι οποίοι αναζητούν νεότερες θεραπευτικές επιλογές για να αποφύγουν αυτές τις επιπλοκές», δήλωσε ο Noah Berkowitz, M.D., Ph.D., αντιπρόεδρος ανάπτυξης του τομέα Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb. «Η πρόσφατη έγκριση αφορά στην τρίτη ένδειξη για το luspatercept στην Ευρώπη και ανυπομονούμε να συνεχίσουμε την αξιολόγηση αυτής της πρώτης στην κατηγορία της (first–in-class) θεραπευτικής επιλογής, σε πολλές ακόμη ασθένειες που συνδέονται με την αναιμία, στο πλαίσιο ενός ευρύτατου προγράμματος κλινικής ανάπτυξης».

Η έγκριση του luspatercept από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε αποτελέσματα που προέρχονται από τη μελέτη Φάσης 2 BEYOND, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του luspatercept έναντι εικονικού φαρμάκου σε 145 ενήλικους ασθενείς με μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία. Οι συμμετέχοντες έλαβαν τη βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC), η οποία περιλάμβανε μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων και χηλικοποιητικούς παράγοντες σιδήρου.

Το luspatercept αναπτύσσεται και διατίθεται στο πλαίσιο μιας παγκόσμιας συνεργασίας της BMS με τη Merck, μετά την εξαγορά της Acceleron Pharma από τη Merck τον Νοέμβριο του 2021.

*Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας δεν περιλαμβάνει έγκριση για χρήση στη Μεγάλη Βρετανία (Αγγλία, Σκωτία και Ουαλία).

Σχετικά με τη μελέτη BEYOND 

Η μελέτη BEYOND (NCT03342404) είναι μια διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο πολυκεντρική μελέτη Φάσης 2 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του luspatercept έναντι εικονικού φαρμάκου σε ενήλικους ασθενείς με μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία. Η μελέτη χωρίζεται στην περίοδο ελέγχου διαλογής, την περίοδο διπλά τυφλής θεραπείας και την περίοδο παρακολούθησης μετά τη θεραπεία. Στο πλαίσιο της μελέτης, 145 ασθενείς κατανεμήθηκαν τυχαία (τυχαιοποιήθηκαν 2:1) ώστε να λαμβάνουν είτε luspatercept είτε εικονικό φάρμακο. Όλοι οι ασθενείς ήταν επιλέξιμοι να λάβουν βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC), η οποία περιλάμβανε μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC), χηλικοποιητικούς παράγοντες σιδήρου, χρήση αντιβιοτικών, αντι-ιικών και αντιμυκητιασικών θεραπειών ή/και διατροφική υποστήριξη, ανάλογα με τις ανάγκες. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης είναι το ποσοστό των ασθενών οι οποίοι εμφανίζουν αύξηση της μέσης αιμοσφαιρίνης από την τιμή αναφοράς ≥1,0 g/dL σε συνεχές διάστημα θεραπείας 12 εβδομάδων από την εβδομάδα 13 έως την εβδομάδα 24 απουσία μεταγγίσεων. Τα κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλαμβάνουν τη μέση μεταβολή της βαθμολογίας όσον αφορά τις αναφερόμενες από τον ασθενή με μη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία εκβάσεις (NTDT-PRO) στον τομέα κόπωσης και αδυναμίας, καθώς και στη μέση μεταβολή από την τιμή αναφοράς της αιμοσφαιρίνης.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι 74 από τους 96 (77,1%) ασθενείς στο σκέλος θεραπείας με luspatercept πέτυχαν το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης, αύξηση της μέσης αιμοσφαιρίνης από την τιμή αναφοράς ≥1,0 g/dL, έναντι 0 από τους 49 (0%) ασθενείς στο σκέλος θεραπείας με εικονικό φάρμακο (P<0,0001).

Σε ένα δευτερεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης, 47 από τους 96 ασθενείς (49,0%) που έλαβαν θεραπεία με luspatercept πέτυχαν μέση αύξηση της αιμοσφαιρίνης ≥1,5 g/dL σε σύγκριση με την τιμή αναφοράς από την εβδομάδα 37 έως την εβδομάδα 48 απουσία μεταγγίσεων, έναντι 0 ασθενών (0%) στο σκέλος θεραπείας με εικονικό φάρμακο (P<0,0001). Στο σκέλος θεραπείας με luspatercept, το 89,6% των ασθενών δεν χρειάστηκε να υποβληθούν σε μεταγγίσεις κατά τις εβδομάδες 1-24 έναντι του 67,3% των ασθενών στο σκέλος θεραπείας με εικονικό φάρμακο (P=0,0013). Παρατηρήθηκε επίσης βελτίωση στις αναφερόμενες από τον ασθενή εκβάσεις όσον αφορά στην ποιότητα ζωής (κόπωση και αδυναμία), η οποία συνάδει με την αύξηση των τιμών της αιμοσφαιρίνης.

Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 11,5% των ασθενών (n=11) που έλαβαν θεραπεία με luspatercept. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν σε ≥10% των ασθενών, ήταν οστικός πόνος (36%), κεφαλαλγία (30%), αρθραλγία (29%), οσφυαλγία (28%), προϋπέρταση (23%), υπέρταση (20%), βήχας (18%), διάρροια (17%), γριπώδης συνδρομή (17%), εξασθένιση (13%), γρίπη (13%), αυπνία (11%) και ναυτία (10%).

Σχετικά με τη β-θαλασσαιμία

Η β-θαλασσαιμία είναι μία κληρονομική αιματολογική διαταραχή που οφείλεται σε μια γενετική ανωμαλία της αιμοσφαιρίνης. Αποτελεί μία από τις πιο συχνές αυτοσωμικές υπολειπόμενες διαταραχές. Η συνολική ετήσια επίπτωση της συμπτωματικής β-θαλασσαιμίας υπολογίζεται σε 1 περιστατικό ανά 100.000 άτομα σε ολόκληρο τον κόσμο.¹ Η νόσος σχετίζεται με την αναποτελεσματική ερυθροποίηση, η οποία οδηγεί στην παραγωγή μειωμένων και λιγότερο υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, καταλήγοντας συνήθως στην εμφάνιση σοβαρής αναιμίας, η οποία ενδέχεται να οδηγήσει σε σοβαρότερες επιπλοκές, καθώς και σε άλλα σοβαρά προβλήματα υγείας.² Οι θεραπευτικές επιλογές για την αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία είναι περιορισμένες, καθώς κατά κύριο λόγο περιλαμβάνουν τις τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC). Ωστόσο, οι μεταγγίσεις μπορούν να οδηγήσουν στην υπερφόρτωση σιδήρου, η οποία με τη σειρά της, μπορεί να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές, όπως η βλάβη οργάνων.¹ Η μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία είναι ένας όρος που χρησιμοποιείται για να περιγράψει τους ασθενείς οι οποίοι δεν χρειάζονται διά βίου τακτικές μεταγγίσεις για να επιβιώσουν, παρόλο που μπορεί να αντιμετωπίσουν διάφορες κλινικές επιπλοκές και να χρειαστεί να υποβληθούν σε μεταγγίσεις περιστασιακά ή ακόμα και σε τακτική βάση, συνήθως για συγκεκριμένη χρονική περίοδο.³

Σχετικά με το luspatercept

Το luspatercept, μία πρώτη στην κατηγορία της (first-in-class) θεραπευτική επιλογή, προάγει την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε ζωικά μοντέλα.¹ Το luspatercept αναπτύσσεται και διατίθεται στην αγορά στο πλαίσιο μιας παγκόσμιας συνεργασίας με τη Merck, μετά την εξαγορά της Acceleron Pharma από τη Merck τον Νοέμβριο του 2021. Επί του παρόντος, το luspatercept είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ, τον Καναδά και την Ευρώπη για τη θεραπεία της:

• αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) και
• αναιμίας που δεν ανταποκρίνεται σε έναν παράγοντα διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA) και απαιτεί 2 ή περισσότερες μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων σε διάστημα 8 εβδομάδων σε ενήλικους ασθενείς με πολύ χαμηλού έως ενδιάμεσου κινδύνου μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ), οι οποίοι έχουν δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες ή ασθενείς με μυελοδυσπλαστικό/μυελοϋπερπλαστικό νεόπλασμα με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες και θρομβοκυττάρωση.

Το luspatercept δεν ενδείκνυται για χρήση ως υποκατάστατο των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων σε ασθενείς που έχουν ανάγκη από άμεση διόρθωση της αναιμίας.

Σχετικά με την Bristol Myers Squibb

Η Bristol Myers Squibb είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία, με αποστολή να ανακαλύπτει, να αναπτύσσει και να παρέχει καινοτόμα φάρμακα που συμβάλλουν στην αποτελεσματική αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την Bristol Myers Squibb, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.bms-greece.gr.

Δήλωση προοπτικών της Bristol Myers Squibb

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει «δηλώσεις που αφορούν μελλοντικές εξελίξεις», υπό την έννοια του Μεταρρυθμιστικού νόμου περί αγωγών ιδιωτικών χρεογράφων (Private Securities Litigation Reform Act) του 1995, που αφορούν την έρευνα, την ανάπτυξη και την εμπορική διάθεση φαρμακευτικών προϊόντων. Όλες οι δηλώσεις που δεν αφορούν σε ιστορικά γεγονότα είναι ή μπορεί να θεωρηθούν δηλώσεις που αφορούν μελλοντικές εξελίξεις. Αυτές οι δηλώσεις προοπτικών βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και προβλέψεις για τα μελλοντικά οικονομικά αποτελέσματα, τους στόχους, τα σχέδια και τους σκοπούς της εταιρείας και ενέχουν εγγενείς κινδύνους, παραδοχές και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων εσωτερικών ή εξωτερικών παραγόντων που θα μπορούσαν να επιφέρουν καθυστέρηση, απόκλιση ή μεταβολή σε οποιοδήποτε από αυτά στα προσεχή έτη, που είναι δύσκολο να προβλεφθούν, που ενδέχεται να είναι πέρα από τον έλεγχό μας και να οδηγήσουν σε σημαντική διαφοροποίηση των μελλοντικών οικονομικών αποτελεσμάτων, των στόχων, των σχεδίων και των σκοπών της εταιρείας από αυτά που εκφράζονται ρητώς ή εμμέσως από τις δηλώσεις. Σε αυτούς τους κινδύνους, τις παραδοχές, τις αβεβαιότητες και τους λοιπούς παράγοντες περιλαμβάνονται, μεταξύ άλλων, ότι η έκβαση των διαπραγματεύσεων αναφορικά με την τιμή και την αποζημίωση σε μεμονωμένες χώρες της Ευρώπης ενδέχεται να καθυστερήσει ή να περιορίσει την πιθανή εμπορική διάθεση του luspatercept για την ένδειξη η οποία περιγράφεται στο παρόν δελτίο Τύπου, ότι τυχόν άδειες κυκλοφορίας, εφόσον χορηγηθούν, ενδέχεται να θέτουν σημαντικούς περιορισμούς στη χρήση του, ότι το συγκεκριμένο υποψήφιο προϊόν ενδέχεται να μη λάβει έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ή από άλλες ρυθμιστικές αρχές για την πρόσθετη ένδειξη η οποία περιγράφεται στο παρόν δελτίο Τύπου, ότι η διαρκής έγκριση του υποψήφιου προϊόντος για την ένδειξη η οποία περιγράφεται στο παρόν δελτίο Τύπου εξαρτάται από την επαλήθευση και περιγραφή των κλινικών πλεονεκτημάτων σε δοκιμές πιστοποίησης και το κατά πόσον το συγκεκριμένο υποψήφιο προϊόν για την ένδειξη η οποία περιγράφεται στο παρόν δελτίο Τύπου θα είναι εμπορικά επιτυχημένο. Δεν μπορεί να υπάρξει εγγύηση σε σχέση με δηλώσεις που αφορούν μελλοντικές εξελίξεις. Οι δηλώσεις περί μελλοντικών εξελίξεων στο παρόν δελτίο Τύπου θα πρέπει να αξιολογούνται μαζί με τους πολλούς αστάθμητους παράγοντες που επηρεάζουν τις εργασίες της Bristol Myers Squibb, ιδιαίτερα εκείνους που αναγνωρίζονται στην προειδοποιητική ανάλυση παραγόντων στην Ετήσια Αναφορά της Bristol Myers Squibb στο Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις Σάββατο, 31 Δεκεμβρίου 2022, όπως επικαιροποιήθηκε από τις επακόλουθες Τριμηνιαίες της Αναφορές στο Έντυπο 10-Q, τις Τρέχουσες Αναφορές στο Έντυπο 8-K και στις άλλες εκθέσεις της εταιρείας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Οι δηλώσεις περί μελλοντικών εξελίξεων που περιλαμβάνονται στο παρόν έγγραφο πραγματοποιούνται κατά την ημερομηνία του παρόντος εγγράφου και, εκτός αν άλλως απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία, η Bristol Myers Squibb δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιεί ή να αναθεωρεί δημόσια οποιαδήποτε δήλωση περί μελλοντικών εξελίξεων λόγω νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων, αλλαγής συνθηκών ή για άλλο λόγο. 

Βιβλιογραφικές αναφορές:

Galanello R, Origa R. Beta thalassemia. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2010;5(11). Available at: https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/1750-1172-5-11. Accessed February 2022.

Rivella, S. (2013). Ineffective erythropoiesis and thalassemias. Available at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3703923/pdf/nihms-490109.pdf. Accessed February 2022.

Musallam, K. M., Rivella, S., Vichinsky, E., & Rachmilewitz, E. A. (2013). Non-transfusion-dependent thalassemias. Haematologica, 98(6), 833–844. https://doi.org/10.3324/haematol.2012.066845. Accessed February 2022.